Εκατομμύρια παιδιά και έφηβοι στην Ευρώπη που βρίσκονται σε αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης διαβήτη τύπου 1 ενδέχεται σύντομα να επωφεληθούν από την πρώτη θεραπεία που μπορεί να καθυστερήσει την εκδήλωση της νόσου. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για την τεπλιτσουμάμπη, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα της εταιρείας Sanofi.
Η θεραπεία έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ από το 2022 για ασθενείς στο «στάδιο 2» του διαβήτη τύπου 1 — το στάδιο στο οποίο δεν υπάρχουν ακόμη συμπτώματα, αλλά η αυτοάνοση διαδικασία έχει ήδη ξεκινήσει. Στόχος του φαρμάκου είναι να καθυστερήσει τη μετάβαση στο «στάδιο 3», όπου οι ασθενείς χρειάζονται καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης για επιβίωση και έλεγχο του σακχάρου.
Πώς λειτουργεί η νέα θεραπεία
Ο διαβήτης τύπου 1 είναι αυτοάνοση πάθηση: το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει τα κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη. Χωρίς θεραπεία, το αποτέλεσμα μπορεί να είναι θανατηφόρο μέσα σε λίγες ημέρες ή εβδομάδες.
Η τεπλιτσουμάμπη —η οποία χορηγείται ενδοφλέβια για 14 συνεχόμενες ημέρες— στοχεύει τον υποδοχέα CD3 στα Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού, εμποδίζοντας την επιθετική δράση τους στα νησιδιακά κύτταρα του παγκρέατος.
Τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής
Η έγκριση του EMA βασίζεται σε μελέτη 76 ασθενών ηλικίας 8 ετών και άνω. Τα αποτελέσματα ήταν εντυπωσιακά: η θεραπεία διπλασίασε τον χρόνο μέχρι την εμφάνιση συμπτωμάτων, φτάνοντας τους 50 μήνες κατά μέσο όρο, σε σύγκριση με 25 μήνες στην ομάδα ελέγχου.
Η γνωμοδότηση του EMA θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα λάβει την τελική απόφαση για την επίσημη άδεια κυκλοφορίας του φαρμάκου στα κράτη-μέλη.
Σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς στην Ευρώπη
Στην Ευρώπη περίπου 2,2 εκατομμύρια άτομα ζουν με διαβήτη τύπου 1. Μέχρι σήμερα δεν υπήρχε καμία εγκεκριμένη θεραπεία που να καθυστερεί την εκδήλωση των συμπτωμάτων σε άτομα που βρίσκονται στα πρώιμα στάδια της νόσου.
Η τεπλιτσουμάμπη έχει μακρά ιστορία ανάπτυξης: ξεκίνησε στο Πανεπιστήμιο του Σικάγο και στην Ortho Pharmaceuticals, συνέχισε στην Provention Bio και τελικά πέρασε στη Sanofi, η οποία εξαγόρασε την εταιρεία το 2023 αντί 2,9 δισ. δολαρίων.
Ελπίδες για μελλοντικές θεραπείες
Παρότι η τεπλιτσουμάμπη αποτελεί σημαντική εξέλιξη, ο απώτερος στόχος της επιστημονικής κοινότητας παραμένει η οριστική θεραπεία του διαβήτη τύπου 1.
Τέτοιες λύσεις θα μπορούσαν να προκύψουν μέσω:
-
θεραπειών με βλαστοκύτταρα
-
τροποποίησης κυττάρων ή γονιδίων με εργαλεία όπως το CRISPR
Οι προσεγγίσεις αυτές βρίσκονται ακόμη σε ερευνητικό στάδιο, αλλά θεωρούνται από πολλές ομάδες επιστημόνων ιδιαίτερα υποσχόμενες.
